Cleveland Clinic'te yürütülen deneysel bir çalışmada, kalp hastalığı riskini önemli ölçüde artıran LDL kolesterol ve trigliserit düzeylerini düşürmede devrim niteliğinde sonuçlar elde edildi. Bu tedavi, karaciğerdeki ANGPTL3 adlı geni hedef alan tek dozluk bir CRISPR gen düzenleme infüzyonudur. Çalışma, 15 gönüllüde kolesterol ve trigliserit oranlarının yaklaşık yüzde 50 azaldığını gösterdi. Bu bulgular, geleneksel tedavilere dirençli yüksek kolesterol hastaları için ömür boyu ilaç kullanımına son verebilecek potansiyel taşıyor.
Bu çığır açıcı gen düzenleme tedavisinin arkasındaki şirket genellikle Verve Therapeutics olarak anılmaktadır. Verve, gen düzenleme teknolojisini kullanarak kardiyovasküler hastalıkların kalıcı tedavisini amaçlayan biyoteknoloji şirketlerinden biridir ve bu tür in vivo (vücut içinde) CRISPR tabanlı tedaviler konusunda öncü çalışmalar yürütmektedir. Şirket, spesifik olarak ANGPTL3 genini hedef alarak genetik olarak kolesterolü düşürmeyi hedefleyen ilaç adayları geliştirmektedir. Bu tür bir tedavinin klinik araştırmaları hızla ilerlemektedir.
İlacın piyasaya sürülme zamanı için kesin bir tarih vermek şu an için mümkün değildir. İlaç, erken aşama klinik denemelerinde olduğu için, ruhsat onayı ve genel kullanıma sunulmadan önce genellikle 5 ila 10 yıl süren kapsamlı faz 2 ve faz 3 denemelerinin tamamlanması gerekmektedir. Klinik denemelerin başarıyla ilerlemesi ve düzenleyici kurumların onay vermesi durumunda, ilk olarak mevcut tedavilere yanıt vermeyen, ciddi genetik yüksek kolesterol hastaları (örneğin Ailevi Hiperkolesterolemi) için erişilebilir olması beklenmektedir.
Gelecekteki fiyatına dair net bir tahmin olmamakla birlikte, CRISPR tabanlı gen terapileri genel olarak yüksek fiyat etiketleriyle piyasaya sürülmektedir. Bu tür tek seferlik, kalıcı tedavilerin geliştirme maliyetlerinin ve sağladığı uzun vadeli faydaların yüksekliği göz önüne alındığında, başlangıçta yüksek maliyetli olması beklenmektedir. Ancak, tedavi potansiyeli ve yaygınlığı arttıkça, maliyetlerin zamanla değişebileceği öngörülmektedir.
Uzmanlar, bu tedavinin yüksek kolesterolle mücadelede devrim yaratabileceğini belirtiyor. Tek bir infüzyonun etkisinin uzun süre kalıcı olması, hastaların günlük hap veya aylık enjeksiyon yükünden kurtulmasını sağlayarak yaşam kalitesini artırabilir. Araştırmacılar, tedavinin nihai başarısı durumunda, yüksek kolesterol hastaları için kalıcı bir çözümün mümkün olacağını ifade ediyor.Kolesterolde Çığır Açan CRISPR Tedavisi: Kim Geliştirdi, Ne Zaman Piyasada?
Cleveland Clinic'te yürütülen deneysel bir çalışmada, kalp hastalığı riskini önemli ölçüde artıran LDL kolesterol ve trigliserit düzeylerini düşürmede devrim niteliğinde sonuçlar elde edildi. Bu tedavi, karaciğerdeki ANGPTL3 adlı geni hedef alan tek dozluk bir CRISPR gen düzenleme infüzyonudur. Çalışma, 15 gönüllüde kolesterol ve trigliserit oranlarının yaklaşık yüzde 50 azaldığını gösterdi. Bu bulgular, geleneksel tedavilere dirençli yüksek kolesterol hastaları için ömür boyu ilaç kullanımına son verebilecek potansiyel taşıyor.
Bu çığır açıcı gen düzenleme tedavisinin arkasındaki şirket genellikle Verve Therapeutics olarak anılmaktadır. Verve, gen düzenleme teknolojisini kullanarak kardiyovasküler hastalıkların kalıcı tedavisini amaçlayan biyoteknoloji şirketlerinden biridir ve bu tür in vivo (vücut içinde) CRISPR tabanlı tedaviler konusunda öncü çalışmalar yürütmektedir. Şirket, spesifik olarak ANGPTL3 genini hedef alarak genetik olarak kolesterolü düşürmeyi hedefleyen ilaç adayları geliştirmektedir. Bu tür bir tedavinin klinik araştırmaları hızla ilerlemektedir.
İlacın piyasaya sürülme zamanı için kesin bir tarih vermek şu an için mümkün değildir. İlaç, erken aşama klinik denemelerinde olduğu için, ruhsat onayı ve genel kullanıma sunulmadan önce genellikle 5 ila 10 yıl süren kapsamlı faz 2 ve faz 3 denemelerinin tamamlanması gerekmektedir. Klinik denemelerin başarıyla ilerlemesi ve düzenleyici kurumların onay vermesi durumunda, ilk olarak mevcut tedavilere yanıt vermeyen, ciddi genetik yüksek kolesterol hastaları (örneğin Ailevi Hiperkolesterolemi) için erişilebilir olması beklenmektedir.
Gelecekteki fiyatına dair net bir tahmin olmamakla birlikte, CRISPR tabanlı gen terapileri genel olarak yüksek fiyat etiketleriyle piyasaya sürülmektedir. Bu tür tek seferlik, kalıcı tedavilerin geliştirme maliyetlerinin ve sağladığı uzun vadeli faydaların yüksekliği göz önüne alındığında, başlangıçta yüksek maliyetli olması beklenmektedir. Ancak, tedavi potansiyeli ve yaygınlığı arttıkça, maliyetlerin zamanla değişebileceği öngörülmektedir.
Uzmanlar, bu tedavinin yüksek kolesterolle mücadelede devrim yaratabileceğini belirtiyor. Tek bir infüzyonun etkisinin uzun süre kalıcı olması, hastaların günlük hap veya aylık enjeksiyon yükünden kurtulmasını sağlayarak yaşam kalitesini artırabilir. Araştırmacılar, tedavinin nihai başarısı durumunda, yüksek kolesterol hastaları için kalıcı bir çözümün mümkün olacağını ifade ediyor.Kolesterolde Çığır Açan CRISPR Tedavisi: Kim Geliştirdi, Ne Zaman Piyasada?
Cleveland Clinic'te yürütülen deneysel bir çalışmada, kalp hastalığı riskini önemli ölçüde artıran LDL kolesterol ve trigliserit düzeylerini düşürmede devrim niteliğinde sonuçlar elde edildi. Bu tedavi, karaciğerdeki ANGPTL3 adlı geni hedef alan tek dozluk bir CRISPR gen düzenleme infüzyonudur. Çalışma, 15 gönüllüde kolesterol ve trigliserit oranlarının yaklaşık yüzde 50 azaldığını gösterdi. Bu bulgular, geleneksel tedavilere dirençli yüksek kolesterol hastaları için ömür boyu ilaç kullanımına son verebilecek potansiyel taşıyor.
Bu çığır açıcı gen düzenleme tedavisinin arkasındaki şirket genellikle Verve Therapeutics olarak anılmaktadır. Verve, gen düzenleme teknolojisini kullanarak kardiyovasküler hastalıkların kalıcı tedavisini amaçlayan biyoteknoloji şirketlerinden biridir ve bu tür in vivo (vücut içinde) CRISPR tabanlı tedaviler konusunda öncü çalışmalar yürütmektedir. Şirket, spesifik olarak ANGPTL3 genini hedef alarak genetik olarak kolesterolü düşürmeyi hedefleyen ilaç adayları geliştirmektedir. Bu tür bir tedavinin klinik araştırmaları hızla ilerlemektedir.
İlacın piyasaya sürülme zamanı için kesin bir tarih vermek şu an için mümkün değildir. İlaç, erken aşama klinik denemelerinde olduğu için, ruhsat onayı ve genel kullanıma sunulmadan önce genellikle 5 ila 10 yıl süren kapsamlı faz 2 ve faz 3 denemelerinin tamamlanması gerekmektedir. Klinik denemelerin başarıyla ilerlemesi ve düzenleyici kurumların onay vermesi durumunda, ilk olarak mevcut tedavilere yanıt vermeyen, ciddi genetik yüksek kolesterol hastaları (örneğin Ailevi Hiperkolesterolemi) için erişilebilir olması beklenmektedir.
Gelecekteki fiyatına dair net bir tahmin olmamakla birlikte, CRISPR tabanlı gen terapileri genel olarak yüksek fiyat etiketleriyle piyasaya sürülmektedir. Bu tür tek seferlik, kalıcı tedavilerin geliştirme maliyetlerinin ve sağladığı uzun vadeli faydaların yüksekliği göz önüne alındığında, başlangıçta yüksek maliyetli olması beklenmektedir. Ancak, tedavi potansiyeli ve yaygınlığı arttıkça, maliyetlerin zamanla değişebileceği öngörülmektedir.
Uzmanlar, bu tedavinin yüksek kolesterolle mücadelede devrim yaratabileceğini belirtiyor. Tek bir infüzyonun etkisinin uzun süre kalıcı olması, hastaların günlük hap veya aylık enjeksiyon yükünden kurtulmasını sağlayarak yaşam kalitesini artırabilir. Araştırmacılar, tedavinin nihai başarısı durumunda, yüksek kolesterol hastaları için kalıcı bir çözümün mümkün olacağını ifade ediyor.Kolesterolde Çığır Açan CRISPR Tedavisi: Kim Geliştirdi, Ne Zaman Piyasada?
Cleveland Clinic'te yürütülen deneysel bir çalışmada, kalp hastalığı riskini önemli ölçüde artıran LDL kolesterol ve trigliserit düzeylerini düşürmede devrim niteliğinde sonuçlar elde edildi. Bu tedavi, karaciğerdeki ANGPTL3 adlı geni hedef alan tek dozluk bir CRISPR gen düzenleme infüzyonudur. Çalışma, 15 gönüllüde kolesterol ve trigliserit oranlarının yaklaşık yüzde 50 azaldığını gösterdi. Bu bulgular, geleneksel tedavilere dirençli yüksek kolesterol hastaları için ömür boyu ilaç kullanımına son verebilecek potansiyel taşıyor.
Bu çığır açıcı gen düzenleme tedavisinin arkasındaki şirket genellikle Verve Therapeutics olarak anılmaktadır. Verve, gen düzenleme teknolojisini kullanarak kardiyovasküler hastalıkların kalıcı tedavisini amaçlayan biyoteknoloji şirketlerinden biridir ve bu tür in vivo (vücut içinde) CRISPR tabanlı tedaviler konusunda öncü çalışmalar yürütmektedir. Şirket, spesifik olarak ANGPTL3 genini hedef alarak genetik olarak kolesterolü düşürmeyi hedefleyen ilaç adayları geliştirmektedir. Bu tür bir tedavinin klinik araştırmaları hızla ilerlemektedir.
İlacın piyasaya sürülme zamanı için kesin bir tarih vermek şu an için mümkün değildir. İlaç, erken aşama klinik denemelerinde olduğu için, ruhsat onayı ve genel kullanıma sunulmadan önce genellikle 5 ila 10 yıl süren kapsamlı faz 2 ve faz 3 denemelerinin tamamlanması gerekmektedir. Klinik denemelerin başarıyla ilerlemesi ve düzenleyici kurumların onay vermesi durumunda, ilk olarak mevcut tedavilere yanıt vermeyen, ciddi genetik yüksek kolesterol hastaları (örneğin Ailevi Hiperkolesterolemi) için erişilebilir olması beklenmektedir.
Gelecekteki fiyatına dair net bir tahmin olmamakla birlikte, CRISPR tabanlı gen terapileri genel olarak yüksek fiyat etiketleriyle piyasaya sürülmektedir. Bu tür tek seferlik, kalıcı tedavilerin geliştirme maliyetlerinin ve sağladığı uzun vadeli faydaların yüksekliği göz önüne alındığında, başlangıçta yüksek maliyetli olması beklenmektedir. Ancak, tedavi potansiyeli ve yaygınlığı arttıkça, maliyetlerin zamanla değişebileceği öngörülmektedir.
Uzmanlar, bu tedavinin yüksek kolesterolle mücadelede devrim yaratabileceğini belirtiyor. Tek bir infüzyonun etkisinin uzun süre kalıcı olması, hastaların günlük hap veya aylık enjeksiyon yükünden kurtulmasını sağlayarak yaşam kalitesini artırabilir. Araştırmacılar, tedavinin nihai başarısı durumunda, yüksek kolesterol hastaları için kalıcı bir çözümün mümkün olacağını ifade ediyor.